Terapia génica

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Paciente con anemia falciforme es tratado con éxito con una novedosa terapia genética

Los científicos han tratado con éxito a un paciente con anemia falciforme mediante una terapia genética conocida como edición de bases.

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Organoides revelan una nueva nueva causa de la enfermedad de Huntington

Los científicos han utilizado un modelo de organoide para obtener nuevos conocimientos sobre la enfermedad de Huntington

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Una variante genética rara que afecta a las células sanguíneas causa obesidad

Los investigadores han determinado que esta mutación genética también causa un mayor peso corporal en los portadores.

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Terapia génica experimental restaura parte de la visión en pacientes con ceguera hereditaria

En el ensayo clínico, 11 de los 14 individuos tratados tuvieron mejoras en al menos una prueba de visión clave.

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Una mutación genética en una cuarta parte de los labradores provoca obesidad

Una nueva investigación ha identificado una mutación genética que predispone a los labradores a la obesidad.

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Día mundial del Síndrome de Down

Hoy, 21 de marzo, se conmemora el Día Mundial del Síndrome de Down.

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Otra terapia basada en CRISPR alivia los síntomas de enfermedad en pacientes con trastornos hereditarios

Edición de genes basado en la tecnología CRISPR se ha utilizado para tratar a un grupo de pacientes con un trastorno genético.

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Explorando el mundo de las enfermedades raras: Unidos por la esperanza

El Día Mundial de las Enfermedades Raras, celebrado cada año el 28 o 29 de febrero.

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Se aprueba la primera terapia CRISPR del mundo: ¿quién la recibirá?

Por primera vez en el mundo se ha aprobado una terapia que utiliza la herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 como tratamiento.

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Personas tratadas con terapia contra el cáncer con células CAR-T siguen en remisión tras12 años

Un tratamiento revolucionario que lleva años evaluándose para ser seguro, células CAR-T

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La terapia genética con "dedos de zinc" puede ayudar a tratar la enfermedad de Alzheimer

Una sola inyección de una terapia génica que involucra lo que se llaman dedos de zinc redujo drásticamente los niveles de tau, una...